L’intervento chirurgico si effettua iniettando direttamente nella retina il farmaco e a dieci giorni dall’intervento effettuato sui bambini - a quanto riportato dalla direttrice della Clinica oculistica dell’Ateneo - «i miglioramenti della loro visione sono straordinari
Due piccoli pazienti pugliesi di otto e nove anni affetti da una forma particolare di distrofia retinica ereditaria che li rendeva ipovedenti dalla nascita hanno recuperato la vista grazie a una tecnica innovativa di cura eseguita per la prima volta in Italia nella Clinica oculistica dell’Università degli Studi della Campania 'Luigi Vanvitelli'.
Si chiama 'Luxturna' (Voretigene neparvovec) ed è stata messa a punto grazie alla collaborazione tra il Centro Malattie Oculari Rare istituito presso la Clinica oculistica dell’Ateneo Vanvitelli, Telethon e l’azienda farmaceutica Novartis. L’intervento chirurgico si effettua iniettando direttamente nella retina il farmaco e a dieci giorni dall’intervento effettuato sui bambini - a quanto riportato da Francesca Simonelli, direttrice della Clinica oculistica dell’Ateneo - «i miglioramenti della loro visione sono straordinari al punto che i pazienti hanno già recuperato una piena autonomia nel muoversi, scendere le scale, camminare da soli, correre e giocare a pallone». Il Centro Malattie Oculari Rare partenopeo, sede dell’Unità di Terapie Oculari Avanzate Telethon, è il primo e attualmente unico autorizzato ad effettuare l’innovativo trattamento anche in virtù della sua partecipazione allo sviluppo clinico del farmaco iniziato a Napoli dodici anni fa.
«È un grande orgoglio per un ricercatore quando una scoperta scientifica attraversa la validazione clinica e arriva fino alla disponibilità dei pazienti. Fondazione Telethon ha da sempre creduto nella terapia genica per le distrofie retiniche: è grazie a questa visione e a questi sforzi che oggi si è potuti arrivare a questi risultati": è questo il commento di Alberto Auricchio, group leader dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) di Pozzuoli.
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